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Oligonucleotídeos antisense: uma nova abordagem terapêutica para doenças genéticas O que são oligonucleotídeos antisense? Os oligonucleotídeos antisense (ASOs) são cadeias curtas, sintéticas e quimicamente modificadas de ácidos nucleicos que são usadas para modular a expressão gênica pela ligação ao RNA mensageiro alvo (mRNA) por meio do pareamento de bases complementares. A ligação inibe ou modula a expressão de genes específicos, regulando assim a produção de proteínas causadoras de doenças. Os ASOs foram propostos pela primeira vez como uma abordagem terapêutica no final da década de 1970, mas avançaram significativamente nos últimos anos devido a químicas aprimoradas, métodos de administração e compreensão da biologia do RNA. Mecanismo de ação Os ASOs funcionam pela ligação ao seu mRNA alvo por meio do pareamento de bases Watson-Crick. Dependendo do tipo de oligonucleotídeos antisense usados, essa ligação pode ativar ou inibir etapas críticas na expressão gênica. Os ASOs mais comumente usados ​​são projetados para induzir a degradação mediada por RNase H do mRNA alvo. RNase H é uma endonuclease endógena que é ativada após a ligação de um duplex ASO/RNA e cliva a fita de RNA, levando a níveis reduzidos do mRNA alvo e, consequentemente, menor produção da proteína codificada. Outros mecanismos de ASO envolvem bloqueio de impedimento estérico de splicing de pré-mRNA ou maquinário de tradução, levando a saltos de exon ou inibição da tradução, respectivamente. ASOs bem projetados podem regular seletivamente a expressão de um gene entre milhares para obter um efeito terapêutico. Obtenha mais insights sobre oligonucleotídeos antisense https://fortunetelleroracle.com/health-fitness/antisense-oligonucleotides--a-novel-therapeutic-approach-for-genetic-diseases-962536

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